Profylaxia emicizumabom u pacientov s hemofíliou typu A s inhibítorom aj bez inhibítora výsledky z reálnej klinickej praxe

Kompletní znění článku: Stiahnuť PDF
Číslo: 1 / 2020 (Obsah)
Rubrika: Klinické štúdie / Klinické štúdie s komentárom
Odbor: Hematológia

Súhrn

Hemofília typu A je geneticky podmienené krvácavé ochorenie spôsobené deficitom či defektom koagulačného faktora VIII (FVIII), ktoré vedie k spontánnemu alebo traumatickému krvácaniu do kĺbov, svalov či telových dutín. Za účelom prevencie krvácania sa pacientom s hemofíliou A profylakticky podáva FVIII (intravenózna infúzia 2 3x týždenne), compliance k tejto liečbe sa však časom znižuje, čo je spojené s degeneráciou kĺbov, bolesťou a rozvojom disability. Okrem toho, až u tretiny pacientov dochádza k tvorbe inhibítora, ktorý neutralizuje aktivitu FVIII. U týchto pacientov je potrebné podávať prípravky s bypassovou aktivitou, táto liečba je však často spojená s nedostatočnou odpoveďou, krvácaním, častými hospitalizáciami, vysokými nákladmi a skorou mortalitou. Hľadajú sa preto nové možnosti liečby. Jednou z nich je emicizumab, rekombinantná humanizovaná bišpecifická monoklonálna protilátka, ktorá napodobňuje funkciu FVIII na rôznych miestach viaže aktivovaný faktor IX (FIX) a faktor X (FX), oba faktory k sebe približuje, a tak umožňuje aktiváciu FX na FXa. Jeho funkcia nie je ovplyvnená prítomnosťou inhibítora proti FVIII a emicizumab neindukuje tvorbu inhibítora. Je indikovaný na rutinnú profylaxiu krvácavých epizód u pacientov s hemofíliou typu A s prítomnosťou inhibítora a u chorých s ťažkou hemofíliou A bez inhibítora.

Kompletné znenie článku
 
 
Ste odborný pracovník v zdravotníctve?
Odborník v zmysle §2a Zákona č. 40/1995 Zb., o regulácii reklamy, v znení neskorších predpisov, je osobou oprávnenou predpisovať alebo vydávať liečivé prípravky či zdravotnícke prostriedky alebo osobou oprávnenou poskytovať zdravotnú starostlivosť.
Potvrdzujem, že som sa zoznámil/a s definíciou pojmu „odborník“ podľa zákona č. 40/1995 Zb. a patrím medzi týchto odborníkov.
Ak osoba, ktorá odborníkom nie je, vstúpi na tieto webové stránky určené pre odborníkov, riskuje tým nesprávne porozumenie obsahu týchto stránok a z toho plynúce riziko (napr. neindikované použitie lieku apod.).
Potvrdzujem, že som sa zoznámil/a s rizikami, ktorým sa iná osoba ako odborník vystavuje, ak vstúpi na stránky určené pre odborníkov.