Kaplacizumab v liečbe TTP

Číslo: 1 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Správy z klinických štúdií

Souhrn

Získaná trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je imunitne sprostredkovaný deficit proteázy uvoľňujúcej von Willebrandov faktor ADAMTS13, dôsledkom čoho multiméry tohto faktora adherujú k trombocytom za vzniku mikrotrombózy – známymi dôsledkami sú trombocytopénia, hemolytická anémia a tkanivová ischémia. Kaplacizumab je bivalentný imunoglobulínový fragment cielený proti von Willebrandovmu faktoru, v prípade ktorého sa tak predpokladá možný prínos v liečbe TTP. S odkazom na čerstvé výsledky dvojito zaslepenej, kontrolovanej randomizovanej klinickej štúdie (n = 145) však už možno konštatovať jeho zrejmý prínos oproti placebu. Medián času do normalizácie počtu trombocytov v štúdii bol výrazne kratší a pacienti, ktorí kaplacizumab užívali, dosahovali túto normalizáciu s 1,55x vyššou pravdepodobnosťou. V prospech kaplacizumabu svedčila aj nižšia početnosť rekurencie TTP v priebehu trvania štúdie – 12 % vs. 38 % (p < 0,001), a nižší počet chorých s prechodom do refraktérnej formy ochorenia. Najčastejším nežiaducim účinkom bolo zaznamenané krvácanie do kože a slizníc (65 %vs. 48 %).

 
 
Ste odborný pracovník v zdravotníctve?
Odborník v zmysle §2a Zákona č. 40/1995 Zb., o regulácii reklamy, v znení neskorších predpisov, je osobou oprávnenou predpisovať alebo vydávať liečivé prípravky či zdravotnícke prostriedky alebo osobou oprávnenou poskytovať zdravotnú starostlivosť.
Potvrdzujem, že som sa zoznámil/a s definíciou pojmu „odborník“ podľa zákona č. 40/1995 Zb. a patrím medzi týchto odborníkov.
Ak osoba, ktorá odborníkom nie je, vstúpi na tieto webové stránky určené pre odborníkov, riskuje tým nesprávne porozumenie obsahu týchto stránok a z toho plynúce riziko (napr. neindikované použitie lieku apod.).
Potvrdzujem, že som sa zoznámil/a s rizikami, ktorým sa iná osoba ako odborník vystavuje, ak vstúpi na stránky určené pre odborníkov.