Inovácia v liečbe akútnej intermitentnej porfýrie

Číslo: 1 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Správy z klinických štúdií

Souhrn

Indukcia génovej expresie pre enzým ALAS1 (syntázy delta-aminolevulinovej kyseliny 1) a akumulácia neurotoxických medziproduktov vedie k neuroviscerálnym atakom a manifestácii ochorenia akútnou intermitentnou porfýriou, teda zriedkavého geneticky podmieneného ochorenia charakterizovaného narušenou syntézou hemu. Novo vyvíjaná látka givosiran do uvedených mechanizmov vstupuje práve inhibíciou pečeňovej syntézy ALAS1. Celkovo 40 pacientov bolo randomizovaných na podávanie tejto látky alebo placeba. Pri podávaní v mesačných intervaloch u osôb s recidivujúcimi atakmi došlo k ich výraznému poklesu, a to tak v zmysle frekvencie, ako aj ich závažnosti. Pri ročnom sledovaní bol oproti placebu rozdiel dokonca 79 %. Najčastejšími nežiaducimi účinkami sprevádzajúcimi liečbu pritom boli nazofaryngitída, bolesť brucha a hnačka.

Kompletné znenie článku v PDF

 
 
Ste odborný pracovník v zdravotníctve?
Odborník v zmysle §2a Zákona č. 40/1995 Zb., o regulácii reklamy, v znení neskorších predpisov, je osobou oprávnenou predpisovať alebo vydávať liečivé prípravky či zdravotnícke prostriedky alebo osobou oprávnenou poskytovať zdravotnú starostlivosť.
Potvrdzujem, že som sa zoznámil/a s definíciou pojmu „odborník“ podľa zákona č. 40/1995 Zb. a patrím medzi týchto odborníkov.
Ak osoba, ktorá odborníkom nie je, vstúpi na tieto webové stránky určené pre odborníkov, riskuje tým nesprávne porozumenie obsahu týchto stránok a z toho plynúce riziko (napr. neindikované použitie lieku apod.).
Potvrdzujem, že som sa zoznámil/a s rizikami, ktorým sa iná osoba ako odborník vystavuje, ak vstúpi na stránky určené pre odborníkov.